澳门威尼斯人app网址:“基因治疗”让小鼠重见光明

我国科学家针对这两类特殊的神经元,发明了一种基因编辑的方法,能够"诱导"神经元的近亲——神经胶质细胞,通过"二次发育"变为神经元细胞。利用这种方法,他们让失明的实验小鼠重见光明。

该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所)，，上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组完成。杨辉研究员和博士后周海波作为共同通讯作者指导了该项研究4 .月8日晚、《细胞》期刊在线发表了相关研究论文。

具体来说,科学团队是运用了最新开发的基因编辑技术——核糖核酸靶向CRISPR系统CasRx，首次在成体中实现了视神经节细胞的再生,恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力。

在该研究中,研究人员首先在体外细胞系中设计了这一系统。然后,他们在小鼠身上进行了实验。

杨辉研究员介绍了实验的具体操作过程:"所有元件以双质粒系统的形式被包装在AAV(腺相关病毒)中并且通过视网膜下注射,特异性地在成年小鼠的穆勒胶质细胞中下调Ptbp1基因的表达" .

大约一个月后,令人惊喜的结果出现了。研究人员在小鼠视网膜视神经节细胞层发现了由穆勒胶质细胞转分化而来的视神经节细胞,并且这些细胞可以像正常的神经元那样对光刺激产生相应的电信号。

这也就是说,经过"基因治疗"后,这些失明的实验小鼠奇迹般地"复明"了。